您瞧，渐冻症这可怕的病一直困扰着好多人！如今有了新的突破，这可是件大好事，咱好好聊一下这个事。
渐冻症首方降临
就在6月10号那天，在北京的北京大学第三医院里，有个43岁的女性患者，在神经内科接受了托夫生注射液腰穿鞘内注射治疗。您要知道这可是肌萎缩侧索硬化症（就是平时说的“渐冻症”）靶向治疗药物托夫生注射液国内正式商业上市后的全国首方意义那是相当重大
渐冻症之恶名
近些年来，像蔡磊等好些名人都得了这病，这就使得“渐冻症”这个本来挺罕见的病被人们熟知起来。作为运动神经元病中比较常见的一种类型，渐冻症的危害可太大了。它会使得患者大脑和脊髓里跟运动有关的神经细胞一个个死掉，全身和自主运动相关的肌肉都慢慢变得无力，还会萎缩。大多数患者，到最后因为吞咽困难、呼吸肌无力啥的问题就离世了，一般生存时间就3到5年，太凄惨
渐冻症病因迷雾
渐冻症这病为啥会得？到现在都没个准头。目前也就知道跟好些致病基因有点关系。其中超氧化物歧化酶1（SOD1）这个就是中国渐冻症人群里挺常见的致病基因了。不过具体为啥就致病，还是不太清楚，这还有好多值得研究的地方!
药物获批历程
托夫生注射液可是经过了不少时间和程序才获批上市的。它在2023年4月得到美国FDA批准，又在2024年9月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。这种药的核心作用机制很厉害，它是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，能够特意跟导致疾病的SOD1 mRNA结合。说白了，就是朝着病根去治病的药！
早诊早治之重
北医三院神经内科教授樊东升可强调了，对于渐冻症，特别是有像SOD1突变这种明确遗传背景的患者来说，“早发现、早诊断、早治疗”那绝对是重中之重！早点发现就能早治疗，这对患者太重要。要是拖到后面，治疗可就更难
警惕症状就医
樊东升教授提醒大家如果平常身体出现一些奇怪病症，比方说不明原因的进行性肌肉无力，或者肌肉老是跳动，就是所说的束颤，还有肌肉萎缩这些情况，那就得多留心！这个时候要麻溜儿去神经内科专病门诊看看，说不定能争取到宝贵的治疗时间。反正有症状别拖着，赶紧看医生！
看完这些有关渐冻症和新药物的事，您说这药能不能给渐冻症患者带来更多生的希望？
